(Artem_Egorov/iStock) Seitdem die Welt von der sich abzeichnenden Tragödie erwachte AIDS Epidemie Wir haben verzweifelt versucht, das Problem zu lösen, alle Spuren der menschlichen Immunschwäche zu beseitigen Virus ( HIV ) aus einem menschlichen Körper.
Ein Dual-Punch-Ansatz, der die Bearbeitung von Genen mit zielgerichteten Medikamenten kombiniert, könnte der Trick sein, den wir brauchen, wenn die neueste Mausstudie einen Hinweis gibt – sie zeigte eine erfolgreiche Heilung bei fünf von 13 transgenen Mäusen und versetzte viele in Aufregung.
Das HIV-Virus ist ein wahrer Meister der Tarnung und verändert sein Aussehen, während es sich im menschlichen Körper vermehrt. Selbst wenn alles andere fehlschlägt, kann das Virus seine genetische Vorlage in unserer eigenen DNA verbergen und bereit sein, hervorzukommen, wenn die Hitze nachlässt.
Dank dieser Fähigkeit, sich bedeckt zu halten, ist das Beste, was wir tun können, mit einem Arsenal an Medikamenten zuzuschlagen, die den tödlichen Krankheitserreger unter der Erde halten und verhindern sollen, dass er austritt und das körpereigene Immunsystem schädigt. Wenn antiretrovirale Medikamente nur für ein paar Wochen abgesetzt werden, besteht die Gefahr eines Wiederauflebens infektiöser Viruspartikel.
Forscher des University of Nebraska Medical Center und der Temple University in den USA haben die genetische Bearbeitungstechnologie demonstriert CRISPR-Cas9 ist theoretisch in der Lage, diese verborgenen Virusgene zu finden und sie in Mäusen zu zerstören, die für die menschliche Biochemie entwickelt wurden.
CRISPR konnte das nicht alles alleine schaffen. Das Team musste es mit einer langwirksamen antiretroviralen Therapie mit langsamer Freisetzung kombinieren, um der Genoperation die Zeit zu geben, die sie brauchte, um die viralen Gene aufzuspüren und zu zerstören.
Wenn wir den gleichen Ansatz auf Menschen anwenden könnten, würde dies bedeuten, dass wir auf die tägliche Einnahme retroviraler Medikamente und deren Vielfalt verzichten könnten unangenehme Nebenwirkungen Die Medikamente sind im Lieferumfang enthalten. Angesichts dessen fast 40 Millionen Menschen Da derzeit weltweit Menschen mit dem Virus leben, wäre eine solche Heilung eine spannende Entwicklung.
Leider steckt die CRISPR-Genbearbeitung als Medizintechnik noch in den Kinderschuhen und wir wissen immer noch nicht genau, wie viel Schaden sie im menschlichen Körper anrichten könnte.
Aber im Vergleich zu früheren Methoden zur gezielten Entfernung oder Dissektion genetischer Sequenzen, CRISPR kann einfach programmiert werden für ein beispielloses Maß an Präzision.
Das macht es zu einem sexy Werkzeug für jeden Forscher, der Mikrochirurgie auf molekularer Ebene durchführen möchte. Geben Sie einfach die Sequenz ein, die Sie zerkauen möchten, und senden Sie es ein.
Es gibt bereits Pläne, damit andere Verschüttete zu entfernen Viren , wie Herpes , ganz zu schweigen von den ersten vorsichtigen Schritten zur Bearbeitung der Gene hinter angeborenen Erkrankungen wie z erbliche Herzerkrankungen .
Aber die Technologie ist nicht ohne heftige Kontroversen entstanden.
Auch wenn wir Fragen zur Ethik seiner Verwendung außer Acht lassen unsere eigenen Gene verändern gab es Bedenken, dass die CRISPR-Hardware nicht so sauber ist, wie wir es uns erhofft hatten, was möglicherweise zu Änderungen führen würde, die dies bewirken würden erhöhen das Krebsrisiko .
In diesem Zusammenhang wird jede Therapie, die auf einer solch problematischen Technologie basiert, zu einer Frage des Risikos gegenüber der Erfolgswahrscheinlichkeit.
Normalerweise dauert es nur wenige Tage, bis HIV in unbehandelten transgenen Mäusen wieder auftritt. Aber acht Wochen nach der Behandlungspause gab es bei fünf von 13 infizierten Personen keine Spur der Virusgene, was zumindest für einige wenige Glückliche eine drogenfreie Zukunft bedeutet.
Selbstverständlich sind selbst Mäuse, die unseren Körper nachahmen sollen, kein Ersatz für echte Menschen. Es laufen Versuche an Primaten könnte noch etwas weiter gehen und zeigen, wie viel Hoffnung wir auf CRISPR als einen Weg für die HIV-Behandlung setzen sollten.
Die Frage ist: Werden wir das bald selbst testen?
Die US-amerikanische Food and Drug Administration zögerte in der Vergangenheit mit der Erteilung einer Genehmigung. Anfang letzten Jahres war es bestritten ein Biotech-Unternehmen Bitte um Fortschritte bei der Forschung zu einer CRISPR-basierten Behandlung von Sichelzellenanämie.
Aber es kommt vor. Kommen Sie im Dezember, eine andere Firma erhielt grünes Licht, den Ansatz in einem Versuch zur Heilung einer Blindheit im Kindesalter einzusetzen.
Ohne zu sehr auf die Details einzelner Anrufe einzugehen, ist es klar, dass Administratoren in den USA die Technologie mit mehr als einer gewissen Vorsicht betrachten. Wie sie sollten.
Aber die HIV-Forschung musste schon in der Vergangenheit warten. Drehen Sie die Uhr nur ein paar Jahrzehnte zurück: Ein positiver HIV-Test war ein Todesurteil. Tragischerweise ist dies für Millionen von Menschen auf der ganzen Welt immer noch der Zugang zu Medikamenten verwehrt.
Der letzte Schritt in Richtung einer Heilung wäre etwas, das man feiern kann, aber die Zeit wird zeigen, ob dies der Schritt ist, auf den wir gehofft haben.
Diese Forschung wurde veröffentlicht in Naturkommunikation .