Kind mit Epidermolysis bullosa. (Mostafameraji/Wikimedia Commons/CCB 4.0) Ein unglaubliches neues Gel könnte dabei helfen, die blasenbildenden Wunden zu schließen, die mit einer seltenen Hautkrankheit, der so genannten Hauterkrankung, einhergehen Epidermolysis bullosa (EB).
EB ist eine Erbkrankheit, die dazu führt, dass die Haut so empfindlich ist, dass sie bei der geringsten Berührung reißen kann, wie die Flügel eines Schmetterlings.
Während sich einige milde Formen der Krankheit mit zunehmendem Alter bessern können, gibt es für schwere Fälle, die letztendlich tödlich enden können, keine Heilung.
Stammzelle Behandlungen haben erwiesenermaßen wirksam Bei einigen sogenannten „Schmetterlingskindern“ ist diese invasive Technik jedoch mit einer Hauttransplantation verbunden, die teuer ist und eine Anästhesie und einen Krankenhausaufenthalt erfordert.
Forscher der Stanford University haben nun eine kostengünstigere und einfachere Behandlung entwickelt, die so vielen Betroffenen die ersehnte Linderung bringen könnte.
Das topische Gel kann während der regulären Wundversorgung aufgetragen werden und enthält ein therapeutisches Gen, das direkt auf die Haut aufgetragen wird. Die Behandlung funktioniert durch den Ersatz des Gens, das für Kollagen VII (C7) kodiert, ein Protein, das bei Patienten mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB) fehlt.
Dieses besondere Kollagen verankert die Grundstruktur der menschlichen Haut und hält Dermis und Epidermis zusammen.
Ohne C7 kämpfen Patienten mit RDEB ihr Leben lang mit schmerzhaften Blasen, Narbenbildung und manchmal sogar mit Hautkrebs.
Anstatt diesen Patienten neue Haut zu transplantieren, werden bei der Gelbehandlung gentechnisch veränderte Fibroblasten direkt in die Haut „injiziert“, und zwar über den Lippenherpes Virus , Herpes simplex Typ 1 (HSV-1).
HSV-1 ist in der Lage, Hautzellen zu infizieren können unserem Immunsystem entgehen . Nachdem das Virus gentechnisch verändert wurde, sodass es sich nicht vermehren und auf andere Körperteile ausbreiten kann, nutzten die Forscher HSV-1, um zwei genetische Varianten, die für C7 kodieren, in die Haut zu transportieren.
Sobald es in der Haut ist, klinische Versuche zeigten, dass die topische Behandlung die Hautintegrität und eine robuste C7-Expression fördert.
„Zusammengenommen demonstrieren wir hier eine neuartige, einfach zu verabreichende und leicht zugängliche Gentherapie, die in der Lage ist, genetische Krankheiten durch wiederholte Anwendung direkt auf die Hautwunden des Patienten umzukehren“, so die Autoren schreibe in einer neuen Studie .
Wenn das Gel frühzeitig im Wundheilungsprozess angewendet wird, hat es das Potenzial, weitere Hautrisse und Narbenbildung zu verhindern und so das Risiko einer Hautschädigung zu verringern Krebs Entwicklung und Verlängerung des Lebens der Patienten.
Andere Forscher haben habe versucht, ähnliche Gele herzustellen , aber das ist das war der erste, der strenge klinische Tests bestanden hat mit fliegenden Farben.
Bei der Anwendung auf die Wunden von neun RDEB-Patienten über sechs Jahren zeigte das Gel in randomisierten, placebokontrollierten Studien bemerkenswerte Ergebnisse.
Nach drei Monaten und drei Dosen waren alle Wunden, die das Gel erhielten, verheilt und geschlossen. Einige Wochen danach waren die Wunden immer noch geschlossen.
Unterdessen heilten die mit Placebo behandelten Wunden weiter und bildeten dann erneut Blasen in einem Teufelskreis und schmerzhaften Kreislauf.
Nur zwei Wunden im Versuch heilten nach dreimonatiger Gelanwendung nicht vollständig. Eine Wunde machte einem Patienten etwa fünf Jahre lang zu schaffen, aber nach einem zweiten dreimonatigen Behandlungszyklus schloss sich die Läsion und blieb acht Monate lang geheilt.
Eine andere Wunde, die vier Jahre lang bestanden hatte und den größten Teil der Seite eines Patienten bedeckte, heilte mithilfe des Gels zu 70 Prozent.
Biopsien aller Patienten ergaben, dass das Gel bereits neun Tage nach Beginn der Studie die Kollagenproduktion auszulösen begann.
Noch besser ist, dass die Salbe keine schwerwiegenden Nebenwirkungen verursachte und bei allen Altersgruppen und Geschlechtern gleichermaßen wirkte.
„Die Wunden heilen schnell, aber was noch wichtiger ist, sie bleiben geschlossen.“ sagt Dermatologe Peter Marinkovich von der Stanford University.
„Die Therapie stärkt die Haut und durchbricht den schmerzhaften und zerstörerischen Kreislauf des Öffnens und Schließens von Wunden, den Patienten mit Epidermolysis bullosa erleben.“
Die klinischen Phase-III-Studien sind bereits abgeschlossen, und obwohl die Ergebnisse noch nicht offiziell veröffentlicht wurden, hat das Unternehmen, das die Forschung finanziert hat, Krystal Biotech, dies bereits getan teilte einige der ersten Ergebnisse mit .
Von allen 31 an der Studie teilnehmenden Patienten zeigten 67 Prozent der Wunden, die sechs Monate lang mit dem Gel behandelt wurden, eine vollständige Heilung. Im gleichen Zeitraum heilte das Placebo nur 22 Prozent der Wunden.
„Wir sahen keine Probleme bei der wiederholten Verabreichung des Gels und die Patienten und ihre Familien waren von den Ergebnissen sehr begeistert.“ sagt Marinkovich.
„Ich freue mich, dass wir mit der Zulassung für den klinischen Einsatz durch die Food and Drug Administration viel mehr Patienten mit dieser verheerenden Krankheit erreichen können.“
Die Studie wurde veröffentlicht in Naturmedizin .